Po raz pierwszy lekarze próbowali wyleczyć ślepotę, hakując genom pacjenta za pomocą technologii CRISPR.
Associated Press donosi, że zespół z Oregon Institute of Health and Science wstrzyknął trzy krople płynu, który dostarczył fragmenty DNA CRISPR bezpośrednio do gałki ocznej pacjenta, w nadziei, że odwróci to rzadką chorobę genetyczną zwaną wrodzoną ślepotą Lebera, która powoduje ślepotę w dzieciństwie.
„Mamy potencjał dla niewidomych od urodzenia” – powiedział Charles Albright, badacz z Editas Medicine.
Editas jest jedną z firm biotechnologicznych, która opracowała lekarstwo. „Uważamy, że może to otworzyć zupełnie nowy zestaw leków, które pomogą zmienić twoje DNA”.
Chociaż niektóre schorzenia genetyczne można leczyć konwencjonalną terapią genową, która zastępuje cały zmutowany gen zamiast go edytować, pacjenci z wrodzoną ślepotą Lebera nie mają szczęścia. Gen związany z chorobą jest zbyt duży, aby go zastąpić, więc lekarze zwrócili się do CRISPR, aby skorygować mutację.
„Po wyedytowaniu komórki stanie się ona trwała i miejmy nadzieję, że ta komórka będzie trwać przez całe życie pacjenta” – powiedział Eric Pearce, lekarz z University of Massachusetts, który pracował nad projektem.
Zajmie lekarzom około miesiąca, aby dowiedzieć się, czy to leczenie zadziałało. Jeśli tak się stanie, zespół planuje edytować genom 18 kolejnych pacjentów.
Źródła: Zdjęcie: (Victor Freitas / Unsplash)
